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Nusinersen DNA/RNA Synthesis Chemikalie

Kat.-Nr.: E6580

Nusinersen ist ein 18-mer 2′-O-(2-Methoxyethyl)-Phosphorothioat-Antisense-Oligonukleotid, das zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie (SMA) eingesetzt wird. Es bindet spezifisch an die intronische Spleiß-Stummschalter-N1-(ISS-N1)-Stelle in Intron 7 der SMN2-prä-mRNA und blockiert die Bindung der Spleiß-Repressoren hnRNP A1/A2. Dies fördert die Inklusion von Exon 7 während des Spleißens, wodurch die Produktion von vollständigem SMN-Protein bei SMA-Patienten wiederhergestellt wird.
Nusinersen DNA/RNA Synthesis Chemikalie Chemical Structure

Chemische Struktur

Molekulargewicht: 7124.42

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Qualitätskontrolle (Quality Control)

  • In Nature Medicine für seine erstklassige Qualität zitiert
  • SDS
  • Datenblatt

Chemische Informationen, Lagerung & Stabilität (Chemical Information, Storage & Stability)

Molekulargewicht 7124.42 Formel Lagerung (Ab Erhaltdatum)
CAS-Nr. 1258984-36-9 -- Lagerung von Stammlösungen

Molaritätsrechner

Masse Konzentration Volumen Molekulargewicht
Verdünnungsrechner Molekulargewicht-Rechner

In vivo
Charge:

In-vivo-Formulierungsrechner (Klare Lösung)

Schritt 1: Geben Sie unten die Informationen ein (Empfohlen: Ein zusätzliches Tier einplanen, um Verluste während des Experiments auszugleichen)

mg/kg g μL

Schritt 2: Geben Sie die In-vivo-Formulierung ein (Dies ist nur der Rechner, nicht die Formulierung. Bitte kontaktieren Sie uns zuerst, wenn im Abschnitt Löslichkeit keine In-vivo-Formulierung angegeben ist.)

% DMSO % % Tween 80 % ddH2O
%DMSO %

Berechnungsergebnisse:

Arbeitskonzentration: mg/ml;

Methode zur Herstellung der DMSO-Stammflüssigkeit: mg Wirkstoff voraufgelöst in μL DMSO ( Konzentration der Stammflüssigkeit mg/mL, Bitte kontaktieren Sie uns zuerst, wenn die Konzentration die DMSO-Löslichkeit der jeweiligen Wirkstoffcharge überschreitet. )

Methode zur Herstellung der In-vivo-Formulierung: Nehmen Sie μL DMSO Stammflüssigkeit, fügen Sie als Nächstes hinzuμL PEG300, mischen und aufklären, fügen Sie als Nächstes hinzuμL Tween 80, mischen und aufklären, fügen Sie als Nächstes hinzu μL ddH2O, mischen und aufklären.

Methode zur Herstellung der In-vivo-Formulierung: Nehmen Sie μL DMSO Stammflüssigkeit, fügen Sie als Nächstes hinzu μL Maisöl, mischen und aufklären.

Hinweis: 1. Bitte stellen Sie sicher, dass die Flüssigkeit klar ist, bevor Sie das nächste Lösungsmittel hinzufügen.
2. Achten Sie darauf, die Lösungsmittel in der richtigen Reihenfolge hinzuzufügen. Sie müssen sicherstellen, dass die im vorherigen Schritt erhaltene Lösung klar ist, bevor Sie das nächste Lösungsmittel hinzufügen. Physikalische Methoden wie Vortexen, Ultraschall oder ein warmes Wasserbad können zur Unterstützung des Lösungsvorgangs verwendet werden.

Wirkungsmechanismus (Mechanism of Action)

Referenzen

Informationen zu klinischen Studien (Clinical Trial Information)

(Daten von https://clinicaltrials.gov, aktualisiert am 2026-05-01)

NCT-Nummer Rekrutierung Bedingungen Sponsor/Kollaboratoren Startdatum Phases
NCT07047144 RECRUITING
Spinal Muscular Atrophy; SMA; Spinal Muscular Atrophy Type 2; Spinal Muscular Atrophy Type 3; Neuromuscular Manifestations; Anti-myostatin
Scholar Rock, Inc.
 2025-09-15 PHASE2
NCT05866419 RECRUITING
Spinal Muscular Atrophy; Spine Deformity; Scoliosis
Alcyone Therapeutics, Inc
 2023-11-27
NCT06555419 RECRUITING
Muscular Atrophy, Spinal
Biogen
 2025-01-16 PHASE1
NCT05067790 ACTIVE_NOT_RECRUITING
Spinal Muscular Atrophy
Biogen
 2022-01-21 PHASE3
NCT04729907 COMPLETED
Muscular Atrophy, Spinal
Biogen
 2021-04-19 PHASE3
NCT05522361 UNKNOWN
Spinal Muscular Atrophy
Clinic for Special Children
 2022-11-06 PHASE4